Peut-on être urologue sans connaître la méthodologie des essais thérapeutiques?

16 juillet 2001

Mots clés : recherche clinique, essai thérapeutique
Auteurs : Bergmann JF
Référence : Prog Urol, 1996, 6, 199-204
BUT : Donner les principes de méthodologie appliqués aux essais thérapeutiques en médecine et en chirurgie. Définir les particularité méthodologiques liées aux essais thérapeutiques menés en urologie. Etudier de façon exhaustive une livraison de trois revues d'urologie afin d'analyser la qualité méthodologique des articles publiés. METHODES : Les principes de base des essais thérapeutiques sont donnés : l'essai contrôlé randomisé mené en double aveugle versus placebo est l'essai le plus puissant pour mettre en évidence l'efficacité d'une thérapeutique. En chirurgie, et notamment en urologie, ces essais thérapeutiques comparant deux techniques chirurgicales doivent être réalisés chez des équipes acceptant l'ambivalence de la comparaison après randomisation. L'évaluation du traitement se fait au mieux à l'insu de la technique utilisée. Les critères d'évaluation doivent être les plus cliniques possible et faire appel à des mesures standardisées et admises de tous. La qualité de l'essai thérapeutique sera jugée sur son protocole, même aussi sur la qualité de son déroulement, la précision et la justesse de son analyse statistique et la présentation des résultats. Le premier numéro de l'année 1995 du "Journal of Urology", du "British Journal of Urology" et de "Progrès en Urologie" ont été étudiés de façon exhaustive. Ont été recherchés les articles ayant trait à une évaluation thérapeutique. Il a été noté le caractère comparatif ou non de l'étude, l'existence d'une randomisation, d'un double aveugle, d'un effectif de sujets calculés au préalable.
RESULTATS : Dans le "Journal of Urology", on retrouve dix études rétrospectives non comparatives, une étude prospective non comparative et cinq essais avec groupe contrôle dont deux sont des essais randomisés menés en ouvert. Dans le "British Journal of Urology" on retrouve neuf études rétrospectives non contrôlées. Dans "Progrès en Urologie" on retrouve sept études rétrospectives dont une avec groupe contrôle ouverte non randomisée.
CONCLUSION : Les principes de la méthodologie des essais thérapeutiques peuvent s'appliquer à l'évaluation d'un traitement ou d'une technique chirurgicale, notamment en urologie. Le respect des règles de la méthodologie imposent des contraintes supplémentaires, parfois difficiles à mettre en oeuvre mais importantes pour s'assurer de la qualité des résultats obtenus. Les essais randomisés restent rares au sein des publications urologiques qui font encore largement place aux séries rétrospectives non comparatives.