L’éclosion de la thérapeutique médicale en urologie

25 novembre 2013

Auteurs : D. Maraninchi, J. Emmerich
Référence : Prog Urol, 2013, 15, 23, 1199-1200
   
 
 

 

Dans l'esprit du plus grand nombre, et sans doute avec raison, l'urologie reste le prototype de la spécialité chirurgicale qui guérit l'adénome de la prostate, les lithiases et les tumeurs uro-génitales. Cet historique tient sans doute en partie au succès d'une des plus anciennes opérations qui ait pu être réalisée avec succès chez l'homme : la taille vésicale. Néanmoins et heureusement, comme tous les domaines du champ médical, l'urologie a bénéficié du formidable essor de l'imagerie, de la chirurgie mini-invasive mais aussi, ce qui est abordé dans ce rapport annuel de l'AFU, d'un énorme développement des thérapeutiques médicamenteuses. Il suffit pour s'en convaincre de comparer à 15ans de distance les sommaires de la revue européenne de la spécialité European Urology pour voir que les études thérapeutiques de médicament occupent maintenant autant de place que les séries chirurgicales.

Dans cette éclosion de nouvelles thérapeutiques, les spécialistes, les biologistes et les chercheurs jouent un rôle toujours primordial avec maintenant les associations de patients dont la place est reconnue. Dans ce cadre, les agences sanitaires, l'ANSM en France et l'European Medicines Agency (EMEA, www.ema.europa.eu/) pour l'Europe jouent un rôle majeur. La difficulté pour une agence de sécurité du médicament et des produits de santé est à la fois de permettre un accès rapide à l'innovation thérapeutique pour les patients, tout en assurant leur sécurité et la pharmacovigilance afin de dépister d'éventuels effets secondaires inattendus. L'actualité récente permet d'illustrer ces difficultés : par exemple les effets secondaires cardiovasculaires de la rosiglitazone mis en évidence il y a quelques années et remis en question actuellement ou les effets secondaires urologiques de la pioglitazone dépistés seulement après sa commercialisation. Cela souligne l'importance de la pharmacovigilance dans le dépistage des signaux associés aux thérapeutiques nouvelles mais aussi les plus anciennes. Les remontées par les médecins représentent moins de 10 % des effets secondaires attendus lorsque ces derniers sont connus. Il est encore plus compliqué de savoir quel est le pourcentage de déclarations d'effets secondaires inattendus pour lesquels les systèmes de vigilance devraient être les plus performants. Une sensibilisation du corps médical à cette nécessité de déclaration et une modification de la pharmacovigilance sont en cours de réflexion par les pouvoirs publics.

La loi du 21 décembre 2011 a également permis de faciliter l'accès aux innovations thérapeutiques pour des indications en dehors de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'une spécialité. Ce processus appelé recommandations temporaires d'utilisation pour RTU permet d'encadrer pendant trois ans la prescription hors AMM d'une spécialité de façon à s'assurer que le rapport bénéfice/risque évalué lors de l'examen de la RTU est bien confirmé. Cet encadrement qui doit être effectué en collaboration avec les titulaires des AMM ne dispense pas ces derniers d'étoffer leur dossier scientifique par ailleurs, le but étant de déposer une extension d'indication à l'issue des trois années. Ce mécanisme unique au monde doit permettre l'encadrement des prescriptions hors AMM. Un bon exemple appliqué à l'urologie pourrait être celui des alpha-bloquants dans la sclérose en plaque et dans les vessies neurologiques.

À côté des RTU, les autorisations temporaires d'utilisation (ATU) nominatives ou de cohorte permettent aux patients de bénéficier précocement des spécialités qui n'ont pas encore d'AMM mais qui sont dans la phase finale de leur processus d'évaluation. Dans le domaine des thérapeutiques anticancéreuses, en urologie comme pour d'autres localisations, une thérapeutique développée dans une indication peut s'avérer utile soit à un stade différent que celui où elle a été développée, soit dans un autre territoire anatomique. Le développent des anti-VEGF au delà du cancer du rein en est un exemple frappant. Nous sommes, comme pour les RTU, particulièrement attachés à favoriser les ATU de cohorte, seul moyen d'offrir un accès à l'innovation large, équitable, évolué et suivi avant l'AMM.

Ce rapport annuel de l'AFU intitulé « le médicament en urologie » fait un remarquable tour d'horizon de l'éclosion des thérapeutique médicamenteuses dans cette spécialité. Il met aussi en lumière sa diversité et ses innovations les plus récentes depuis les traitements non cytostatiques du cancer de la prostate à ceux de l'éjaculation précoce. L'ANSM, qui a profondément modifié son organisation au cours des derniers mois, s'engage grâce à ses équipes expertes, en toute transparence, avec les médecins, les chercheurs et les associations de patients à poursuivre ses missions à vos côtés. L'étroite collaboration avec les sociétés savantes, dont témoigne cet éditorial, doit aussi y contribuer.

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Déclaration d'intérêts

Les auteurs déclarent ne pas avoir de conflits d'intérêts en relation avec cet article.

   

 

 
   
   
 
 
   

 

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